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基因治疗可恢复听力

2014-04-29 15:54来源: 互联网 编辑:济南聋人网   点击:
耳蜗内微小毛细胞丧失是耳聋最常见的病因,尽管人工耳蜗让许多重度听力丧失的人得到了帮助,但他们的听力远未恢复正常。现在,研究人员找到了一种巧妙的方法,利用人工耳蜗将一些新基因传送到豚鼠的耳朵中,这一治疗方法大大改善了豚鼠的听力。需要注意的一点是,听力改善并没有持续很长时间,大约6周后,新神经开始死亡。研究人员说,还必须对这一DNA环进行改造,以使它能够在细胞中运作更长的时间。
一项新的研究表明,借助一种突破性的基因治疗技术,聋人有望恢复听力。
人体中某些基因类型可能发生转化,这已经由一个具有里程碑意义的实验所证实。实验中,内耳里新的毛细胞受到刺激而生长,这些细胞在大脑获取声波的过程中是不可或缺的,它们会随着人们年龄的增加,疾病或药物的作用逐渐减少。

基因疗法不再是梦

这一帮助全世界数百万聋人和内耳疾病患者的方案,在一种新技术的支持下将有望变为现实。一个由俄勒冈州听力研究中心John Brigande博士领导的小组在《自然》杂志上阐释了这一技术,John Brigande本人也深受耳疾的困扰。

皇家研究院聋哑人科学中心主任Mark Downs博士说:“这是一个令人振奋的突破,它使我们在使用基因疗法最终恢复受损听力的道路上更进一步了。”不过,他没有透露何时开始第一次临床实验。

“从其他潜在疗法,如干细胞治疗的早期积极效果来看,谈论以细胞和药物为基础的听力恢复方案已不再是一个渺茫的梦想。的确还有很长的路要走,但我们正在努力”。

实验从老鼠开始

当声波传向人体,鼓膜和中耳里的骨骼首先接收振动,毛细胞再将它们转为电信号,传输到大脑特定区域,这样便形成了我们对外界声音世界的感知。

跟所有哺乳动物一样,人类的毛细胞损坏或丧失时无法再生。Brigande博士和他的同事在《自然》杂志中提到,当幼鼠还在母体子宫中时,植入调节毛细胞增长的基因atoh1到小鼠的内耳中,便可以促使新的毛细胞生成。

斯坦福大学的Anthony Ricci博士表示,新生成的毛细胞,其功能跟正常毛细胞完全相同。

正常情况下,人类每只耳朵天生拥有约12000个毛细胞,这类细胞的死亡是造成大多数听力能力丧失的原因。

人体测试尚不现实

Brigande博士指出,现阶段讨论人体测试还言之尚早:“现在还没有在人体上进行实验的计划,下一步要做的是努力恢复一只失聪老鼠的听力。”

“只有完成这一步后,我们才能开始测试同样的方法在人类身上是否奏效。目前,我们仍有大量的工作要做”,“对于失聪和耳鸣的人们,最激动人心的消息莫过于有一天他们能恢复正常的听力”。

他说,有些失聪人士可能会拒绝接受基因疗法。“如果一个人一出生便没有听力,他们就属于‘充耳不闻’的一类人 ,这是一个独特的文化现象。很多聋人实际上‘认可’他们耳聋的状态,并且不希望重获听力。”

Brigande博士会把自己当做第一次实验的对象吗?“我从来没有考虑过用自我实验的方法治疗我的听力问题。我希望能找到在将来可以适用于临床的恰当疗法,这才是现在我们应该有的正确的态度。”
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